标签： 免疫缺陷

来源： 《新英格兰医学杂志》

一项针对ADA-SCID（严重联合免疫缺陷症）的实验性基因疗法在62名儿童中成功恢复并长期维持了59人的免疫功能。该疗法通过慢病毒载体将正常ADA基因导入患者造血干细胞，重建免疫系统。最长随访超十年，显示疗效持久稳定且安全性良好。冷冻细胞技术的应用更使疗法具备全球推广潜力。研究团队正推动该疗法在2-3年内获得FDA批准。