标签： 基因编辑

来源： 《美国国家科学院院刊》

 研究团队利用单碱基编辑技术，成功修复导致扩张型心肌病（R249Q突变）和肌肉营养不良（L35P突变）的LMNA基因缺陷。该技术通过病毒载体将编辑器精准递送，在人类细胞模型和患病小鼠中证实有效性：小鼠心脏功能显著改善，寿命延长达80%。研究首次实现对该类遗传病的基因矫正，为临床单次注射治愈方案奠定基础，但仍需长期安全性验证。

来源：《新英格兰医学杂志》

科学家将经CRISPR编辑的胰腺细胞植入1型糖尿病患者体内，这些细胞持续数月分泌调节血糖的胰岛素且未引发免疫排斥。该细胞来自非糖尿病逝者 donor，经编辑敲除两个可能引发免疫识别的基因。虽尚未实现完全替代胰岛素注射，但无需免疫抑制剂的细胞疗法被视为“重要里程碑”。

来源：《自然》

一名67岁男性接受基因编辑猪肾移植后已存活逾六个月，创下猪器官在人体内存活最长纪录。移植外科专家表示，度过六个月高风险期标志着“进展极顺利”。另有一例猪肾移植患者也将于9月末存活满三个月。这些案例证明了异种器官移植技术的重大进步。