标签： 心力衰竭

来源：Molecular Therapy

莱斯大学和贝勒医学院团队开发了一种非编辑型CRISPR技术，通过精准调控基因表达，安全地增加心肌细胞线粒体数量，提升其能量代谢功能。在人类心肌细胞、动物模型及供体心脏组织中均观察到氧气消耗率等指标改善。该策略有望从能量危机根源入手，为心力衰竭提供全新治疗方案。

来源：《循环研究》

美国俄亥俄州立大学研究发现，心脏在压力下会提升肉碱棕榈酰转移酶1a（CPT1a）蛋白水平，该蛋白具有保护心肌细胞的作用。通过基因疗法提高心脏CPT1a表达，可延缓非缺血性心肌病模型小鼠的心力衰竭进程，甚至在心衰开始后仍能促进恢复。机制研究表明，CPT1a不仅能调节能量代谢，还可抑制导致纤维化和细胞死亡的有害基因。该疗法有望发展为一次性治疗，替代长期药物管理，目前团队已申请专利并计划推进临床前研究。