标签： 维生素B3

来源：《细胞》

美国格拉德斯通研究所开发了一种新框架：利用CRISPR技术逐个敲除人类细胞中的基因，再观察高剂量维生素能否挽救细胞存活。通过该方法发现，维生素B3可有效治疗NAXD缺乏症——一种导致婴儿出生数月内死亡的罕见病。在小鼠模型中，出生后立即补充维生素B3使寿命延长40倍以上，症状完全消失。该框架为上百种遗传病提供了廉价疗法新思路。