标签： CRISPR基因编辑

来源： New England Journal of Medicine

RUBY试验中，28名重度镰状细胞病患者接受一次性CRISPR/Cas12a基因编辑疗法reni-cel后，27人未再出现疼痛危象，实现“功能性治愈”。治疗后胎儿血红蛋白平均升至48.1%，总血红蛋白从9.8 g/dL升至13.8 g/dL。该疗法通过修饰患者自身干细胞纠正突变，避免了传统骨髓移植的排异问题。

来源：《化学科学》

得克萨斯农工大学团队开发出一种新型化学遗传学系统：通过预先基因改造，使细胞能响应咖啡因（如一杯咖啡）而激活CRISPR基因编辑或T细胞功能，并可利用雷帕霉素作为“关闭”信号。该技术实现了对基因编辑的时序控制，有望用于调控胰岛素分泌或增强抗癌免疫，为利用日常分子实现精准医疗提供了新路径。