亨廷顿病基因疗法初现曙光

来源：《自然》

一项小型临床试验的初步结果显示，一种一次性基因疗法可能显著延缓亨廷顿病的进展。该研究对29名早期亨廷顿病患者进行，其中接受高剂量脑部注射治疗的患者，在三年内疾病进展速度比对照组放缓了75%。尽管结果令人鼓舞，但神经学家提醒，鉴于试验规模较小，此结果尚属初步，需谨慎看待。