新型基因编辑工具PERT，可修复多种“无义突变”

来源：《自然》

研究人员开发出一种名为PERT的多功能基因编辑工具，能在小鼠模型中纠正多种由“无义突变”导致的遗传病。该技术利用工程化RNA分子，使蛋白质合成在遇到致病突变导致的提前终止指令时仍能继续进行。由于近四分之一致病DNA变异属于此类，若PERT在人类中验证有效，将无需再为各种单基因病分别设计定制疗法，展现出广阔应用前景。