分类： 医学

来源：《自然》

哈佛医学院团队突破性研究，首次证实脑内天然锂元素缺失是阿尔茨海默病早期关键诱因。通过分析数千份人脑组织样本，发现认知障碍患者脑锂水平显著下降，晚期患者浓度仅为正常1/10。β淀粉样蛋白斑块会异常结合锂离子，导致其功能丧失。研究开发的乳清酸锂化合物能避开斑块捕获，以常规剂量1/1000逆转小鼠认知退化，恢复髓鞘厚度并改善突触功能，且无毒性反应。该发现为早期筛查和个体化补锂治疗提供新方向，相关人体试验已启动申请。

来源：《新英格兰医学杂志》

瑞典乌普萨拉大学医院团队首次在1型糖尿病患者体内实现基因编辑胰岛细胞移植成功。研究人员使用CRISPR-Cas12b敲除供体胰岛细胞的B2M和CIITA基因，并过表达CD47蛋白，使移植细胞具备”低免疫原性”。42岁受试者在未使用免疫抑制剂情况下，移植细胞存活12周并保持功能，C肽分泌显著提升，糖化血红蛋白下降42%。该突破为开发无需免疫抑制的糖尿病治愈性疗法奠定基础，有望改善全球数百万患者的生活质量。目前研究仅移植7%的β细胞需求量，后续将扩大剂量验证治疗效果。

来源：《自然》

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了一款阿尔茨海默病血检方法，这是继首款之后第二款获批、且首个被批准用于基层医疗（如医生办公室）的检测。该测试通过测量相关蛋白，用于排除认知衰退患者的阿尔茨海默病。制药公司罗氏称其排除准确率达97.9%。不过，神经学家指出，在无法获取完整试验数据的情况下，难以独立评估该测试的真实准确性。这标志着更快、更便宜的阿尔茨海默病血液检测正在走向应用。

来源： The Conversation

全球55岁以下人群脑卒中发病率持续上升，及时识别与救治至关重要。临床采用“BE FAST”口诀：平衡障碍（B）、视力异常（E）、面瘫（F）、肢体无力（A）、言语困难（S）、立即呼救（T）。女性患者需警惕非典型症状（突发疲劳、恶心等）。急救体系创新包括移动卒中单元（配备扫描仪与溶栓药物）、远程会诊系统及GoodSAM志愿者响应程序，可缩短院前延迟。研究强调短暂性脑缺血发作（TIA）仍需紧急处理，每延迟1分钟意味着190万脑细胞死亡。

来源： 《新英格兰医学杂志》/2025年欧洲肿瘤内科学会年会

德克萨斯大学MD安德森癌症中心领衔的SOHO-01临床试验显示，口服靶向药物Sevabertinib对HER2突变非小细胞肺癌具有显著疗效。在81例经治患者中，70.5%出现肿瘤缩小（中位无进展生存期8.3个月），且在脑转移患者中同样有效。该可逆性酪氨酸激酶抑制剂能精准靶向HER2突变且规避正常EGFR，最常见不良反应为腹泻，未出现间质性肺病等严重风险。基于该研究，Sevabertinib已于2025年5月获FDA优先审评资格，有望为HER2突变肺癌患者提供更安全的靶向治疗选择。

来源： 《自然·通讯》

匹兹堡大学及UPMC医疗中心研发的个性化深部脑刺激（DBS）疗法，通过精准定位与患者大脑皮层癫痫灶连接最紧密的丘脑区域进行电刺激，使耐药性癫痫患者发作频率平均降低近90%，部分患者实现数月无发作。该研究结合先进影像学与脑电记录技术，为41名患者绘制个体化脑网络连接图谱，突破传统DBS仅刺激丘脑前核的局限。这种”超个性化”靶向策略此前已成功应用于脑损伤后运动功能恢复，未来有望拓展至抑郁症等精神疾病治疗领域。

来源：《血液》

布朗大学Patrycja Dubielecka团队研究发现，携带JAK2V617F突变的血癌细胞即使数量极少，也能通过”分子拟态”显著改变未突变细胞的生物学行为，导致造血系统和骨骼稳态的广泛破坏。该研究通过分子标记小鼠模型证实，早期突变克隆会引发不可逆的系统性损伤，挑战了当前”观察等待”的临床策略。研究者建议，应在检测到突变克隆时尽早干预，而非仅控制症状。该发现为血液肿瘤治疗策略的优化提供了关键依据。

来源：《烧伤与创伤》

中国科研团队开发出一种革命性糖尿病伤口敷料，将携带miR-221-3p的细胞外囊泡（sEVs）与明胶甲基丙烯酰（GelMA）水凝胶结合，可靶向抑制阻碍血管生成的TSP-1蛋白。动物实验显示，该敷料使糖尿病小鼠伤口12天内闭合率达90%，并显著促进新生血管形成。这项技术突破有望解决糖尿病足溃疡等慢性伤口愈合难题，为再生医学提供新方向。

来源：2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会

德克萨斯大学MD安德森癌症中心研究发现，在开始免疫检查点治疗的100天内接种mRNA新冠疫苗的癌症患者，三年生存率提高一倍。研究覆盖千余名患者，证实疫苗可激活免疫系统识别癌细胞，促使肿瘤增加PD-L1表达，从而增强免疫疗法效果。在晚期非小细胞肺癌和转移性黑色素瘤患者中，接种组中位生存期显著延长，尤其对PD-L1低表达的“冷肿瘤”患者效果更为突出。该发现为将现有疫苗纳入免疫治疗标准方案提供了依据。

来源：《科学进展》

罗格斯健康中心团队发现，急性髓系白血病患者对常用药维奈托克产生耐药性的关键，在于癌细胞通过高表达OPA1蛋白改变线粒体膜结构，从而阻止药物诱导的细胞凋亡。研究人员在移植人源白血病细胞的小鼠中使用两种实验性OPA1抑制剂，成功恢复维奈托克疗效并将生存期延长一倍以上。该策略对包括p53突变在内的多种耐药亚型均有效，且未影响正常造血功能，为克服临床耐药难题提供了新方向。