科学家利用微型蠕虫模型突破罕见病治疗瓶颈

来源：《BMC生物学》

研究人员通过基因工程技术将罕见病患者的特定突变植入透明蠕虫体内，创建“蠕虫化身”模型。利用先进行为追踪技术，团队能精准量化突变蠕虫的运动特征作为“行为指纹”，并以此高通量筛选现有药物。该方法成功将药物埃帕司他从模型推至三期临床试验，仅耗资约500万美元，为全球7000多种罕见遗传病（目前仅10%有疗法）提供了低成本、高效率的治疗开发新路径。