基因编辑新技术成功修复心肌病与肌营养不良致病突变

来源： 《美国国家科学院院刊》

 研究团队利用单碱基编辑技术，成功修复导致扩张型心肌病（R249Q突变）和肌肉营养不良（L35P突变）的LMNA基因缺陷。该技术通过病毒载体将编辑器精准递送，在人类细胞模型和患病小鼠中证实有效性：小鼠心脏功能显著改善，寿命延长达80%。研究首次实现对该类遗传病的基因矫正，为临床单次注射治愈方案奠定基础，但仍需长期安全性验证。