新型基因疗法通过提升CPT1a蛋白延缓心力衰竭

来源：《循环研究》

美国俄亥俄州立大学研究发现，心脏在压力下会提升肉碱棕榈酰转移酶1a（CPT1a）蛋白水平，该蛋白具有保护心肌细胞的作用。通过基因疗法提高心脏CPT1a表达，可延缓非缺血性心肌病模型小鼠的心力衰竭进程，甚至在心衰开始后仍能促进恢复。机制研究表明，CPT1a不仅能调节能量代谢，还可抑制导致纤维化和细胞死亡的有害基因。该疗法有望发展为一次性治疗，替代长期药物管理，目前团队已申请专利并计划推进临床前研究。