亨廷顿病研究新进展：早期干预的希望

来源：The Conversation

近期研究为亨廷顿病（HD）治疗带来新希望。HD由HTT基因CAG重复扩增引起，导致大脑纹状体神经元受损。最新基因疗法AMT-130在三期试验中显示可减缓认知衰退，降低神经退行标志物。此外，针对青年携带者的研究发现，早在发病前数十年已出现轻微认知灵活性与注意力缺陷，提示存在早期治疗窗口。这些突破为早期干预、改善患者生活质量提供了可能。