VCP蛋白过度活跃导致核孔破坏，揭示神经退行性疾病新机制

来源：《神经元》

贝勒医学院的研究团队发现，在肌萎缩侧索硬化症（ALS）等神经退行性疾病中，关键蛋白VCP的过度活跃是导致核孔复合体破坏的核心机制。过度活跃的VCP会异常清除构成核孔的蛋白质，导致核孔功能失调，进而引发TDP-43蛋白错误定位与聚集，最终损害神经元功能。该机制在果蝇至人类神经元等多种模型中得到验证，并发现部分抑制VCP可恢复核孔完整性，为未来针对VCP的精准治疗提供了新方向。