新基因疗法显著减少Dravet综合征儿童癫痫发作

来源：The New England Journal of Medicine

伦敦大学学院和Great Ormond Street医院领导国际临床试验显示，针对Dravet综合征根本病因（SCN1A基因缺陷）的新药zorevunersen，使患儿癫痫发作减少59%至91%，并首次观察到对认知和行为的改善。81名2-18岁患儿参与试验，75名进入后续研究，每四个月给药一次。目前正在进行三期临床试验。