基因疗法修复囊性纤维化顽固突变

来源：Science Translational Medicine

意大利特伦托大学团队开发出一种基于mRNA的基因编辑技术，可精准修复囊性纤维化患者中约占10%的1717-1G>A突变，将致病腺嘌呤替换为鸟嘌呤，永久恢复CFTR蛋白功能。该疗法在肺上皮细胞和肠道类器官中验证有效，未来有望通过吸入给药实现根治。