碱基编辑精确修改亨廷顿基因，不关闭蛋白而避开毒性片段

来源： Nature Biomedical Engineering

伊利诺伊大学团队设计碱基编辑工具，在亨廷顿基因中引入单点改变，使细胞跳过易产生毒性片段的区域，同时保留正常蛋白功能。小鼠实验显示，编辑后毒性蛋白积累减少、症状减轻且脑退化缓解。该策略不同于传统基因沉默，为无法治愈的遗传病提供新思路，目前正优化非侵入性脑部递送方式。