表观遗传疗法CRMA-1001在临床前模型中长效抑制乙肝病毒

来源： 《自然·生物医学工程》

nChroma Bio公司开发出CRMA-1001，通过脂质纳米颗粒递送引导RNA与基因沉默蛋白，在乙肝病毒DNA上添加甲基“静音”标签，不切割或改变DNA。人肝细胞中病毒蛋白降低98%；小鼠单剂抑制超1000倍并持续六个月，三剂后90%小鼠表面抗原与病毒DNA检测不到。猴子实验显示主要靶向肝脏，安全性良好，支持进入人体临床开发。