科学摘要

标签： CRISPR基因编辑

  • 世宗大学利用CRISPR编辑FAD2和FATB基因，培育油酸高达90.2%的大豆

    来源：Plant Biotechnology Journal

    研究团队同时编辑多个FAD2和FATB基因，使大豆油酸从约20%提升至最高90.2%，亚油酸和亚麻酸各降至1%以下，饱和脂肪减少超40%，部分品系总脂肪酸增加7%–24%。高油酸大豆更耐氧化，有助于开发优质食用油并减少进口依赖。

  • CRISPR基因编辑一次输注，持续降脂一年

    来源： 《新英格兰医学杂志》（NEJM）

    克利夫兰诊所首个人体试验显示，CRISPR-Cas9疗法CTX310通过一次性输注进入肝脏，关闭ANGPTL3基因，在难治性血脂异常患者中实现一年持续降脂：最高剂量组LDL胆固醇降低52.5%，甘油三酯降低47.8%，且无严重不良事件。研究将进行长达15年的安全性随访。

  • CRISPR基因编辑成功培育低致敏比格犬，可消除主要过敏蛋白

    来源： CRISPR Journal

    Kindred公司利用CRISPR技术编辑狗皮肤细胞，敲除产生主要过敏蛋白的基因，通过体细胞核移植培育出两只健康低致敏比格犬（Bailey和Alfie），其唾液和毛发中该蛋白消失。过敏基因携带者接触后未出现反应。该技术尚需长期安全性监测和商业化优化，但为过敏人群养宠带来希望，同时也引发对收容所动物领养可能受影响的伦理讨论。

  • CRISPR基因编辑疗法有望功能性治愈镰状细胞病

    来源： New England Journal of Medicine

    RUBY试验中，28名重度镰状细胞病患者接受一次性CRISPR/Cas12a基因编辑疗法reni-cel后，27人未再出现疼痛危象，实现“功能性治愈”。治疗后胎儿血红蛋白平均升至48.1%，总血红蛋白从9.8 g/dL升至13.8 g/dL。该疗法通过修饰患者自身干细胞纠正突变，避免了传统骨髓移植的排异问题。

  • 咖啡因可激活CRISPR基因编辑用于精准治疗

    来源：《化学科学》

    得克萨斯农工大学团队开发出一种新型化学遗传学系统：通过预先基因改造，使细胞能响应咖啡因（如一杯咖啡）而激活CRISPR基因编辑或T细胞功能，并可利用雷帕霉素作为“关闭”信号。该技术实现了对基因编辑的时序控制，有望用于调控胰岛素分泌或增强抗癌免疫，为利用日常分子实现精准医疗提供了新路径。