CRISPR基因编辑一次输注，持续降脂一年

来源： 《新英格兰医学杂志》（NEJM）

克利夫兰诊所首个人体试验显示，CRISPR-Cas9疗法CTX310通过一次性输注进入肝脏，关闭ANGPTL3基因，在难治性血脂异常患者中实现一年持续降脂：最高剂量组LDL胆固醇降低52.5%，甘油三酯降低47.8%，且无严重不良事件。研究将进行长达15年的安全性随访。