全球首例基因编辑胰岛移植成功 糖尿病患者实现无免疫抑制存活

来源：《新英格兰医学杂志》

瑞典乌普萨拉大学医院团队首次在1型糖尿病患者体内实现基因编辑胰岛细胞移植成功。研究人员使用CRISPR-Cas12b敲除供体胰岛细胞的B2M和CIITA基因，并过表达CD47蛋白，使移植细胞具备”低免疫原性”。42岁受试者在未使用免疫抑制剂情况下，移植细胞存活12周并保持功能，C肽分泌显著提升，糖化血红蛋白下降42%。该突破为开发无需免疫抑制的糖尿病治愈性疗法奠定基础，有望改善全球数百万患者的生活质量。目前研究仅移植7%的β细胞需求量，后续将扩大剂量验证治疗效果。