碱基编辑技术成功逆转罕见神经发育障碍小鼠模型症状

来源：Nature

研究人员利用新型腺嘌呤碱基编辑器（TeABE），通过双AAV病毒载体系统递送，成功修复了Snijders Blok–Campeau综合征小鼠模型中的CHD3基因点突变。编辑后CHD3蛋白水平恢复正常，小鼠的学习、社交和运动能力显著改善。该研究首次证明，出生后修正脑内致病突变仍可逆转症状，为中枢神经系统疾病的基因治疗提供了新希望。