CRISPR基因编辑疗法有望功能性治愈镰状细胞病

来源： New England Journal of Medicine

RUBY试验中，28名重度镰状细胞病患者接受一次性CRISPR/Cas12a基因编辑疗法reni-cel后，27人未再出现疼痛危象，实现“功能性治愈”。治疗后胎儿血红蛋白平均升至48.1%，总血红蛋白从9.8 g/dL升至13.8 g/dL。该疗法通过修饰患者自身干细胞纠正突变，避免了传统骨髓移植的排异问题。