实验性基因药物BIIB094可降低帕金森病相关蛋白水平

来源：《自然·医学》

首个人体临床试验显示，靶向LRRK2基因的ASO药物BIIB094在82名帕金森病患者中总体耐受良好，脑脊液中LRRK2蛋白水平最高下降59%，未出现严重不良事件。该疗法旨在减缓疾病进展，无论患者是否携带LRRK2突变均可获益。更大规模的2期试验将评估其临床疗效。