基因编辑技术有望“沉默”唐氏综合征多余染色体

来源：《美国国家科学院院刊》

哈佛医学院等机构科学家利用改良CRISPR技术，将XIST基因精准插入唐氏综合征细胞多余的第21号染色体，使其沉默，一次性抑制数百个三倍基因的活性。尽管当前效率为20%–40%，但该研究为治疗唐氏综合征及其他非整倍体疾病提供了重要概念验证。