碱基编辑技术同时拯救小鼠与婴儿，展现基因治疗潜力

来源：《自然·生物医学工程》

研究团队利用碱基编辑器ABE8e-V106W成功修复小鼠模型中导致Zellweger谱系障碍的PEX1基因突变，恢复肝脏与过氧化物酶体功能。该编辑器在保证高靶向效率的同时脱靶率低，因此被推荐用于婴儿KJ Muldoon的个性化治疗并成功挽救其生命。研究为罕见遗传病治疗提供了新路径。