基因编辑重编程造血干细胞，实现体内长效治疗性蛋白生产

来源： Science

研究团队利用CRISPR将编码广谱中和抗体（如抗流感、HIV抗体）的基因插入小鼠造血干细胞中，移植后经疫苗接种可触发B细胞长期产生高水平抗体，有效保护小鼠免受致命流感感染。该策略还可分泌非抗体蛋白，为治疗遗传性蛋白缺乏、代谢病及癌症提供通用平台。人源干细胞实验验证了可行性，向临床应用迈出关键一步。