出生后基因治疗成功纠正小鼠内耳畸形，为遗传性耳聋带来新希望

来源：《Journal of Clinical Investigation》

研究团队利用合成腺相关病毒载体AAV.Anc80L65，在模拟人类SLC26A4基因突变致聋的小鼠模型中，于出生后早期或幼年期递送治疗基因，成功实现耳蜗高效表达，显著降低听力阈值、防止毛细胞损失并减轻内淋巴囊肿胀。效果长期持续。该成果表明出生后基因治疗可行有效，突破了以往仅限于胚胎期的限制，为遗传性耳聋的临床转化提供了重要平台。