杜氏肌营养不良新药Vamorolone对2—4岁患儿安全有效，改善运动功能且不抑制生长

来源：《Neurology》

Ⅱ期开放标签研究纳入20名2—4岁DMD男孩，接受12周vamorolone治疗。结果显示药物耐受良好，高剂量组粗大运动技能评分从基线5分提升至8分（健康同龄标准10分），且未见生长迟缓（传统激素常见）。虽部分儿童出现体重增加和肾上腺抑制，但总体安全可控。研究支持该药在症状前阶段的应用潜力，尤其适用于即将纳入新生儿筛查的DMD患儿。