单次输注基因病毒，体内生成CAR-T治自身免疫病

来源：New England Journal of Medicine

研究通过单次静脉输注工程化无害病毒（JY231），在16名难治性神经/肌肉自身免疫病患者体内直接生成CAR-T细胞，靶向清除B细胞，峰值出现在第11天。治疗后B细胞被重置，6个月内多发性硬化、重症肌无力等患者症状和生物标志物均改善，未出现严重神经副作用。该“现货型”疗法可大幅简化流程。