分类： 医学

来源： JAMA Oncology

UCLA团队模型研究显示，将最低风险（GG1级）前列腺癌重新定义为“癌前病变”，可减轻患者焦虑、减少过度治疗，并鼓励更多男性接受PSA筛查，即使部分患者监测依从性下降，仍预计每年净减少约2400例死亡。研究呼吁术语应更准确反映疾病真实风险。

来源：《Neurology》

Ⅱ期开放标签研究纳入20名2—4岁DMD男孩，接受12周vamorolone治疗。结果显示药物耐受良好，高剂量组粗大运动技能评分从基线5分提升至8分（健康同龄标准10分），且未见生长迟缓（传统激素常见）。虽部分儿童出现体重增加和肾上腺抑制，但总体安全可控。研究支持该药在症状前阶段的应用潜力，尤其适用于即将纳入新生儿筛查的DMD患儿。

来源：《Journal of Clinical Investigation》

研究团队利用合成腺相关病毒载体AAV.Anc80L65，在模拟人类SLC26A4基因突变致聋的小鼠模型中，于出生后早期或幼年期递送治疗基因，成功实现耳蜗高效表达，显著降低听力阈值、防止毛细胞损失并减轻内淋巴囊肿胀。效果长期持续。该成果表明出生后基因治疗可行有效，突破了以往仅限于胚胎期的限制，为遗传性耳聋的临床转化提供了重要平台。

来源：《BMJ Military Health》

综述6项研究（共5171名患者）发现，高剂量静脉维生素C与创伤患者30天死亡率降低、ICU及住院时间缩短相关，其中4项研究显示脓毒症发生率下降，2项显示多器官衰竭减少。但证据质量较低，研究数量少、异质性大且均为联合用药，无法确定最佳给药时机，建议进一步开展专门研究后再推广临床应用。

来源：《Science Advances》

研究追踪超50万人15—25年发现，55岁前血液中应激蛋白GDF15水平较高者，后期患痴呆风险显著升高，尤其对血管性痴呆预测强于阿尔茨海默病。GDF15还与脑萎缩和小血管损伤相关，且实验室显示该蛋白能改变免疫细胞代谢、削弱抗病毒反应。研究提示GDF15既是早期生物标志物，也可能参与发病机制，但仍需更多人群验证。

来源： NEJM Evidence

台大与奥斯陆大学团队分析挪威和台湾超130万名儿童数据，发现父亲孕前90天服用丙戊酸与后代神经发育障碍（NDD）的关联在校正父亲基础疾病等混杂因素后失去统计学显著性（调整HR：挪威1.20，台湾1.12）。此前欧洲的预警信号主要反映用药人群自身疾病，而非药物直接危害，为癫痫男性患者的生育决策提供了更可靠依据。孕期使用丙戊酸的已知风险不受此影响。

来源： Brain, Behavior, & Immunity – Health

德州农工大学团队用TMEV病毒自然感染小鼠，无需基因改造或化学毒物，即在一周内感染多巴胺神经元，一个月后神经元显著丢失，并出现运动协调下降、步态异常等帕金森典型症状，持续20周。该模型更贴近人类病毒感染诱发神经退行性疾病的自然过程，为研究帕金森病因和早期标志物提供了新工具。

来源： Cell Reports

大阪大学团队发现，当线粒体因DRP1低表达或应激而过度融合时，会向胞质释放线粒体RNA，激活RIG-I-MAVS先天免疫通路，进而增强NK细胞对肿瘤的杀伤力，并在小鼠模型中抑制肿瘤生长。该机制将线粒体形态与免疫防御直接联系起来，为癌症及炎症性疾病的免疫治疗提供新靶点。

来源： Nature Communications

团队分析123名无糖尿病儿童器官捐献者胰腺数据，绘制出首份婴儿至青少年胰岛发育高分辨率图谱。发现新生儿胰腺重量差异近四倍（或为1型糖尿病风险标志），β细胞增殖速率远低于此前认知，α细胞成熟更晚，且出生后仍可生成新内分泌细胞。研究为糖尿病早期预测和干预奠定关键基础。