新型mRNA智能开关实现细胞选择性基因治疗

来源：《分子治疗》

研究人员开发出首创新型mRNA系统cSMRTS，能优先在靶细胞内激活治疗基因。该系统通过识别癌细胞特异性microRNA，在癌细胞中开启治疗蛋白表达，在健康细胞中自动关闭。小鼠实验中，其对肿瘤的治疗基因表达活性比主要器官高380倍以上，显著抑制肿瘤生长。该技术有望为癌症等疾病提供更安全精准的mRNA疗法。