来源: Science Translational Medicine
研究开发的小分子SK-129能阻止α-突触核蛋白聚集和扩散,并可穿越血脑屏障。在细胞、患者组织和动物模型中,该分子均减轻了疾病相关损伤,还能阻断与阿尔茨海默病相关的另一种蛋白的有害相互作用。目前尚无获批的疗法能减缓这类疾病的根本进程,该发现为靶向治疗提供了新希望。
来源: Science Translational Medicine
研究开发的小分子SK-129能阻止α-突触核蛋白聚集和扩散,并可穿越血脑屏障。在细胞、患者组织和动物模型中,该分子均减轻了疾病相关损伤,还能阻断与阿尔茨海默病相关的另一种蛋白的有害相互作用。目前尚无获批的疗法能减缓这类疾病的根本进程,该发现为靶向治疗提供了新希望。
来源: New England Journal of Medicine
RUBY试验中,28名重度镰状细胞病患者接受一次性CRISPR/Cas12a基因编辑疗法reni-cel后,27人未再出现疼痛危象,实现“功能性治愈”。治疗后胎儿血红蛋白平均升至48.1%,总血红蛋白从9.8 g/dL升至13.8 g/dL。该疗法通过修饰患者自身干细胞纠正突变,避免了传统骨髓移植的排异问题。
来源: Nature
研究发现,多发性硬化(MS)患者大脑灰质中表达CUX2基因的神经元会因炎症引发的DNA损伤而死亡。这类神经元在发育期依赖ATF4基因修复DNA,但MS中的慢性炎症使修复系统不堪重负。该机制解释了MS中灰质损伤的成因,并为保护神经元、延缓疾病进展提供了新治疗方向。
来源: Nature
西奈山伊坎医学院研究发现,神经元中的芳香烃受体(AHR)在神经损伤后会抑制轴突再生,转而帮助细胞应对应激。通过基因敲除或药物阻断AHR,小鼠的周围神经和脊髓损伤后轴突再生及功能恢复均得到改善。已有AHR抑制剂正在其他疾病的临床试验中,有望为神经损伤治疗提供新策略。
来源:Nature Communications
华盛顿大学医学院团队发现,化合物G2类似物能增强自噬功能,帮助人类神经元清除引发额颞叶痴呆的突变tau蛋白,并防止细胞死亡。该化合物此前已在亨廷顿病模型中显示保护作用,提示增强自噬或可成为多种神经退行性疾病的联合治疗策略。
来源:Nature Medicine
瑞典隆德大学团队基于全球最大的神经疾病蛋白质数据库,开发出可同时诊断阿尔茨海默病、帕金森病等五种痴呆相关疾病的AI模型。该模型通过联合学习识别蛋白质模式,预测认知衰退能力优于临床诊断,为未来单次血检实现多病共诊奠定基础。
来源: Nature Aging
剑桥大学与不列颠哥伦比亚大学团队绘制了涵盖超300万个细胞的乳腺衰老图谱,发现更年期后乳腺细胞数量减少、结构改变,同时B细胞和活性T细胞减少,免疫监视能力下降,导致癌变细胞更易逃脱控制。该研究解释了为何乳腺癌风险随年龄显著上升。
来源: Nature Communications
德州农工大学团队发现,移植的神经干细胞中一类稀有的中间神经元能整合入脊髓运动回路,重新连接受损通路并激活腿部肌肉。该研究为精准富集有效细胞亚型、联合康复训练优化干细胞治疗脊髓损伤提供了关键依据。
来源: JAMA Internal Medicine
麻省总院布莱根与耶鲁大学团队分析三千余名患者数据发现,重症巴贝斯虫病患者接受红细胞交换输血后,院内死亡或30天内再入院复合终点发生率从9.8%降至3.6%,为这一侵入性治疗的临床价值提供了首个大规模多中心证据。
来源: Science Immunology
日本庆应大学团队发现,多发性硬化症患者及模型小鼠的肠道上皮细胞通过MHC II分子激活致病性Th17细胞,这些细胞随后迁移至中枢神经系统引发炎症。研究揭示了肠道免疫反应与神经自身免疫病之间的直接机制联系,为治疗提供了新靶点。