分类： 医学

来源：《科学·转化医学》

研究显示，高剂量吸入一氧化氮（iNO，300 ppm）在临床前模型中能有效杀灭多重耐药铜绿假单胞菌，降低感染猪模型的细菌负荷并改善肺功能。初步人体试验（10名健康志愿者和2名危重患者）表明，重复高剂量iNO治疗安全可行，未出现严重不良反应。这些结果为后续开展II/III期临床试验、评估iNO作为传统抗生素辅助疗法对抗耐药菌感染的疗效奠定了转化基础。

来源：《自然》（Nature）

研究发现，肺癌等上皮癌中有一小群具有高可塑性的癌细胞，它们通过劫持组织损伤修复程序，驱动肿瘤恶性进展、耐药及转移。在早期肿瘤中消除这类细胞可阻止癌症形成；在已形成的肿瘤中靶向它们（如通过针对表面蛋白uPAR的CAR-T细胞）能显著抑制肿瘤生长并增强现有疗法效果。该发现为开发新型联合疗法、预防高危人群癌变提供了新方向。

来源：《自然》（Nature）

研究揭示，酶DHPS对单核细胞分化为组织驻留巨噬细胞至关重要。在小鼠模型中，缺乏DHPS的单核细胞虽能进入组织，却无法完成成熟转化，导致其无法正常执行清除死亡细胞、维持器官稳态的功能。这引发持续免疫细胞浸润和炎症，损害组织修复。该机制为理解癌症、纤维化及衰老相关炎症等疾病提供了新视角，未来或可通过调控此通路开发靶向巨噬细胞的疗法。

来源：《科学报告》

英国莱斯特大学研究发现，对2型糖尿病患者进行的常规视网膜筛查，可同步预警潜在心脏疾病。研究显示，视网膜病变与无症状心血管疾病相关，包括更高冠状动脉疾病负担及早期心衰迹象。研究者指出，常规眼底照片结果可作为心脏健康预警信号，为早期干预提供新途径。

来源：Gut

一项纳入超26万人的国际遗传学研究发现，人类基因组中有21个区域与排便频率相关，其中10个为新发现。分析结果不仅证实了胆汁酸调控、神经信号传导等已知通路，还首次将维生素B1（硫胺素）的代谢与肠道蠕动联系起来。研究显示，较高的膳食硫胺素摄入与更频繁的排便相关，且这种关系受SLC35F3和XPR1基因变异的影响。该发现为肠易激综合征等肠道动力障碍的机制研究与潜在干预提供了新方向。

来源：《循环研究》

悉尼大学与贝尔德研究所团队利用心脏搭桥手术中采集的活体心肌组织样本，首次证实人类心肌细胞在心脏病发作后能够再生。研究发现，尽管心脏会形成瘢痕，但受损区域仍存在新的心肌细胞生成，这一现象此前仅在动物模型中被观察到。研究建立的人类活体心脏组织模型为开发促进心脏再生的疗法提供了关键平台。团队已识别出多个与小鼠心脏再生相关的蛋白，有望转化为人类治疗策略，为改善心力衰竭患者的预后带来新希望。

来源：《细胞出版社·蓝》

耶鲁大学研究团队利用实验室培养的人鼻黏膜类器官模型发现，人体对鼻病毒（普通感冒主要病原体）的防御反应强弱是决定是否发病及症状轻重的关键。该研究揭示，当鼻黏膜细胞感知病毒入侵后，会迅速释放干扰素，触发被感染细胞与邻近细胞的协同抗病毒反应，有效抑制病毒复制。若此反应延迟或受阻，病毒将快速扩散并导致组织损伤。该发现强调了宿主防御机制在感染结局中的核心作用，为开发靶向增强黏膜免疫的新型感冒疗法提供了方向。

来源：《细胞》

研究团队基于对炎症性肠病（IBD）患者基因组的分析，发现罕见CARD9基因变异可预防IBD，并成功开发出模拟该保护作用的小分子候选药物。通过“结合物优先”策略筛选出能特异性结合CARD9蛋白卷曲螺旋结构域、抑制炎症信号而不影响免疫功能的化合物。在携带人源CARD9基因的小鼠模型中，这些分子能有效减轻肠道炎症。该工作标志着从基因发现到药物设计的完整转化医学流程的实现，为治疗克罗恩病等免疫性疾病提供了新路径。

来源：《当代生物学》

曼彻斯特大学研究团队利用果蝇模型发现，无论导致运动蛋白功能丧失或过度激活的基因突变，最终均会通过破坏轴突微管稳态，引发相似的神经退行性病变。该研究揭示，运动蛋白突变通过两种途径导致微管结构紊乱：过度激活时运输损伤加剧，功能丧失时则因物质供应不足引发氧化应激。两者均破坏微管修复平衡，形成“轴突稳态依赖循环”的恶性反馈。这一机制可解释为何不同功能的基因突变均可导致相似的神经退行性疾病。