来源: Science
该研究绘制了迄今最大自闭症分子交互图谱,涵盖100个风险基因、超1800种蛋白互作,发现多种突变汇聚于少数共享蛋白复合物。研究揭示突变不仅破坏基因,更可“重连”蛋白网络,产生致病性功能获得效应。成果为靶向共性分子枢纽的药物研发提供蓝图,有望惠及约30%的重度自闭症患者,并为其他复杂疾病的遗传-治疗转化提供通用框架。
来源: Science
该研究绘制了迄今最大自闭症分子交互图谱,涵盖100个风险基因、超1800种蛋白互作,发现多种突变汇聚于少数共享蛋白复合物。研究揭示突变不仅破坏基因,更可“重连”蛋白网络,产生致病性功能获得效应。成果为靶向共性分子枢纽的药物研发提供蓝图,有望惠及约30%的重度自闭症患者,并为其他复杂疾病的遗传-治疗转化提供通用框架。