分类： 医学

来源：Nature Neuroscience

麻省理工学院与哈佛大学博德研究所团队发现，模拟海拔4800米（氧浓度11%）的低氧环境能显著改善帕金森病模型小鼠的症状。研究表明，帕金森病中受损的线粒体会导致脑内氧分子积累，加速神经退化。持续低氧暴露不仅预防了神经元死亡，在症状出现后介入仍能恢复运动能力、减少焦虑行为。尽管直接吸氧存在风险，但该发现为开发模拟低氧效应的药物提供了新思路，或可突破现有靶向α-突触核蛋白的治疗范式。

来源：《美国国家科学院院刊》

京都大学研究团队发现了一种新型非阿片类镇痛药ADRIANA，通过选择性阻断α2B肾上腺素受体来激活α2A受体，从而缓解疼痛且避免心血管副作用。该药物已完成小鼠实验及初步临床试验，效果显著，计划在美国开展大规模二期试验。若成功上市，ADRIANA将为疼痛管理提供新选择，帮助应对美国的阿片类药物危机。

来源：《自然》

哈佛医学院团队突破性研究，首次证实脑内天然锂元素缺失是阿尔茨海默病早期关键诱因。通过分析数千份人脑组织样本，发现认知障碍患者脑锂水平显著下降，晚期患者浓度仅为正常1/10。β淀粉样蛋白斑块会异常结合锂离子，导致其功能丧失。研究开发的乳清酸锂化合物能避开斑块捕获，以常规剂量1/1000逆转小鼠认知退化，恢复髓鞘厚度并改善突触功能，且无毒性反应。该发现为早期筛查和个体化补锂治疗提供新方向，相关人体试验已启动申请。

来源：《新英格兰医学杂志》

瑞典乌普萨拉大学医院团队首次在1型糖尿病患者体内实现基因编辑胰岛细胞移植成功。研究人员使用CRISPR-Cas12b敲除供体胰岛细胞的B2M和CIITA基因，并过表达CD47蛋白，使移植细胞具备”低免疫原性”。42岁受试者在未使用免疫抑制剂情况下，移植细胞存活12周并保持功能，C肽分泌显著提升，糖化血红蛋白下降42%。该突破为开发无需免疫抑制的糖尿病治愈性疗法奠定基础，有望改善全球数百万患者的生活质量。目前研究仅移植7%的β细胞需求量，后续将扩大剂量验证治疗效果。

来源：《自然》

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了一款阿尔茨海默病血检方法，这是继首款之后第二款获批、且首个被批准用于基层医疗（如医生办公室）的检测。该测试通过测量相关蛋白，用于排除认知衰退患者的阿尔茨海默病。制药公司罗氏称其排除准确率达97.9%。不过，神经学家指出，在无法获取完整试验数据的情况下，难以独立评估该测试的真实准确性。这标志着更快、更便宜的阿尔茨海默病血液检测正在走向应用。

来源： The Conversation

全球55岁以下人群脑卒中发病率持续上升，及时识别与救治至关重要。临床采用“BE FAST”口诀：平衡障碍（B）、视力异常（E）、面瘫（F）、肢体无力（A）、言语困难（S）、立即呼救（T）。女性患者需警惕非典型症状（突发疲劳、恶心等）。急救体系创新包括移动卒中单元（配备扫描仪与溶栓药物）、远程会诊系统及GoodSAM志愿者响应程序，可缩短院前延迟。研究强调短暂性脑缺血发作（TIA）仍需紧急处理，每延迟1分钟意味着190万脑细胞死亡。

来源： 《新英格兰医学杂志》/2025年欧洲肿瘤内科学会年会

德克萨斯大学MD安德森癌症中心领衔的SOHO-01临床试验显示，口服靶向药物Sevabertinib对HER2突变非小细胞肺癌具有显著疗效。在81例经治患者中，70.5%出现肿瘤缩小（中位无进展生存期8.3个月），且在脑转移患者中同样有效。该可逆性酪氨酸激酶抑制剂能精准靶向HER2突变且规避正常EGFR，最常见不良反应为腹泻，未出现间质性肺病等严重风险。基于该研究，Sevabertinib已于2025年5月获FDA优先审评资格，有望为HER2突变肺癌患者提供更安全的靶向治疗选择。

来源： 《自然·通讯》

匹兹堡大学及UPMC医疗中心研发的个性化深部脑刺激（DBS）疗法，通过精准定位与患者大脑皮层癫痫灶连接最紧密的丘脑区域进行电刺激，使耐药性癫痫患者发作频率平均降低近90%，部分患者实现数月无发作。该研究结合先进影像学与脑电记录技术，为41名患者绘制个体化脑网络连接图谱，突破传统DBS仅刺激丘脑前核的局限。这种”超个性化”靶向策略此前已成功应用于脑损伤后运动功能恢复，未来有望拓展至抑郁症等精神疾病治疗领域。

来源：《血液》

布朗大学Patrycja Dubielecka团队研究发现，携带JAK2V617F突变的血癌细胞即使数量极少，也能通过”分子拟态”显著改变未突变细胞的生物学行为，导致造血系统和骨骼稳态的广泛破坏。该研究通过分子标记小鼠模型证实，早期突变克隆会引发不可逆的系统性损伤，挑战了当前”观察等待”的临床策略。研究者建议，应在检测到突变克隆时尽早干预，而非仅控制症状。该发现为血液肿瘤治疗策略的优化提供了关键依据。